Стремление Колорадо сократить употребление наркотиков беспокоит людей с редкими заболеваниями

ДЕНВЕР | Для людей с муковисцидозом, таких как Сабрина Уокер, Трикафта изменила жизнь.

Подпишитесь на нашу бесплатную рассылку, чтобы получать последние новости

Прежде чем она начала принимать препарат, она неделями лежала в больнице, пока антибиотики не могли устранить инфекцию в ее легких. Каждый день она носила жилет, который встряхивал ее тело, чтобы разжижать скопившуюся слизь.

В результате одного особенно тяжелого обострения, известного как легочное обострение, в 2019 году у нее начался кашель с кровью, поэтому ей назначили недавно одобренное революционное лекарство.

По ее словам, в течение месяца функция ее легких улучшилась на 20%, а ее здоровье улучшилось. До того, как она начала принимать Тракафту, она могла рассчитывать на три-четыре госпитализации в год. За четыре года приема лекарств она была госпитализирована только один раз.

«Я тратила часы в день на очистку дыхательных путей и дыхательные процедуры, и это значительно сократилось», — сказала 37-летняя мать Эри, штат Колорадо. «Я выиграл часы в течение дня».

Теперь она бегает и ходит пешком по разреженному воздуху Колорадо и работает полный рабочий день. Другие пациенты добились аналогичных результатов от лекарственной терапии, позволив многим возобновить нормальную жизнь и даже исключить себя из списков ожидания на трансплантацию легких. Тем не менее, Уокер и множество других пациентов из Колорадо, страдающих муковисцидозом, обеспокоены тем, что могут потерять доступ к этому преобразующему лекарству.

Совет штата, которому поручено решать проблему доступности самых дорогих рецептурных лекарств, выбрал Трикафту среди первых пяти препаратов для рассмотрения и может принять решение о снижении средней годовой цены на это лекарство в штате примерно на 200 000 долларов США, учитывая как взносы страховщиков, так и личные расходы пациентов. Производители лекарств, в том числе производитель Трикафты, компания Vertex Pharmaceuticals, заявили, что ограничения на оплату могут нанести ущерб инновациям и ограничить доступ, разжигая панику среди пациентов по поводу того, что препарат больше не будет продаваться в Колорадо.

Два препарата, выбранных советом штата, — препарат Энбрел для лечения ревматоидного артрита и препарат от псориаза Стелара — также фигурируют в первоначальном списке из 10 лекарств, цены на которые Medicare будет вести переговоры. Любое снижение цен, согласованное на федеральном уровне, не вступит в силу до 2026 года, и неясно, как эти усилия повлияют на работу совета Колорадо в это время.

Выбор препаратов для рассмотрения советом Колорадо проливает свет на один из самых сложных вопросов, с которыми совету предстоит разобраться: приведет ли снижение цен на лекарства от редких заболеваний к тому, что производители уйдут из штата или ограничат их доступность? Государственные чиновники утверждают, что высокая стоимость рецептурных лекарств делает их недоступными для некоторых пациентов, в то время как пациенты беспокоятся, что потеряют доступ к терапии, которая изменит их жизнь, и что на разработку революционных лекарств будет выделено меньше долларов. А поскольку советы по доступности в других штатах готовы провести аналогичные мероприятия, то, что происходит в Колорадо, может иметь последствия по всей стране.

«Это просто подвергает риску Трикафту в целом», — сказал Уокер. «Это могло бы начаться здесь, но это могло бы создать волновой эффект».

Муковисцидоз — это генетическое заболевание, при котором организм вырабатывает густую, липкую слизь, которая закупоривает легкие и пищеварительную систему, что приводит к повреждению легких, инфекциям и недоеданию. Это прогрессирующее заболевание, которое приводит к необратимому повреждению легких и среднему возрасту смерти 34 года. Лекарства нет.

Редким заболеванием страдают менее 40 000 человек в США, в том числе около 700 в Колорадо. Это означает, что затраты на исследования и разработки распределяются на меньшее количество пациентов, чем на более распространенные заболевания, такие как миллионы людей с сердечно-сосудистыми заболеваниями или раком.

Представители Vertex Pharmaceuticals отклонили просьбу об интервью. Но представитель компании Сара Д'Суза отправила по электронной почте заявление, в котором говорится, что «цена этого лекарства отражает его ценность для пациентов, небольшое количество людей, живущих с МВ, миллиарды долларов, которые Vertex инвестировала на сегодняшний день в разработку первых лекарств для лечения МВ». основную причину МВ, и еще миллиарды, которые мы вкладываем в МВ и другие серьезные заболевания».